Tóth Gergely

English version

Egy amerikai cég, melynek Budapesten van a kutatási központja. Miért?

– Két éve dolgozik Budapesten külföldi befektetők által finanszírozott multidiszciplináris kutatócsoportunk. Erre azt követően került sor, hogy a Nemzeti Agykutatási Program (NAP) keretében alkalmat kaptam egy neurodegeneratív betegségek gyógyszer­kutató csoport létrehozására az MTA-TTK-ban. Kiváló lehetőséget jelent számunkra, hogy míg a NAP csoportban alapkutatással, addig a Cantabio laborokban alkalmazott kutatással, gyógyszerfejlesztéssel foglalkozhatunk.

Az együttműködés külföldi cégekkel elsősorban megrendeléseket, vagy esetleg közös kutatásokat is jelent?

– Kizárólag saját exkluzív gyógyszerfejlesztési projektjeink vannak, melyek innovatív és egyedi terápiás stratégiákon alapulnak. E projektjeinket támogatják kollaboratív fejlesztések más nemzetközi cégekkel, és együttműködünk többek között olyan neves egyetemekkel, mint például az Egyesült Államokban a Purdue, Kolumbiában az Antioquia vagy Angliában a Cambridge.

Degeneratív idegrendszeri betegségekkel foglalkoznak, elsősorban az Alzheimer- és a Parkinson-kórral. Mit tudunk ezekről a betegségekről azon kívül, hogy gyógyíthatatlanok?

– Különböző hipotézisek léteznek a betegséget kiváltó okokkal kapcsolatban. Az egyik legelterjedtebb a protein aggregációs (ami­loid) hipotézis, mely szerint adott fehérjék, például a béta-amiloid és a tau elvesztik funkcióképes alakjukat, szerkezetüket, és agg­re­gálódnak – ez okozhatja az agysejtek pusztulását. Ezenkívül feltételezések szerint az oxidatív stressz is lényeges szerepet játszhat a Parkinson- és az Alzheimer-kór kialakulásában.

A fehérje aggregáció az agysejtek elhalását okozza az oxidatív stressz képződése és más, kevésbé ismert komplex mechanizmusokon keresztül, melyek különféle betegségek, mint az Alzheimer- és a Parkinson-kór kialakulásához vezetnek.

Kulcskérdés tehát a korai diagnózis felállítása, hiszen az elpusztult agysejteket nem lehet visszahozni.

– Az Alzheimer- és Parkinson-kórral kapcsolatos legtöbb gyógyszerkutatási erőfeszítés a fehérje aggregáció gátlását, az aggregátumok eltávolítását vagy antioxidánsok alkalmazását célozza meg. Ezzel szemben a Cantabio célja, hogy a betegségeket kiváltó fő folyamatok beindulását akadályozzuk meg egy terápiával, mielőtt
a fehérje aggregáció elkezdődik, és az oxidációs stressz megemelkedik. Ezért olyan terápiás stratégia kidolgozásán dolgozunk, amely mind a két kiváltó okra hat. Egyik fő gyógyszerkutatási programunk a DJ-1 fehérjét célozza meg, mely a protein aggregáció és az oxidatív stressz megakadályozásában játszik központi szerepet. Olyan terápiás molekulák – úgynevezett chaperon molekulák – fejlesz­tésén dolgozunk, melyek segítenek e fehérje funkciójának a működésében és megőrzésében. Míg a legtöbb gyógyszer azon alapul, hogy megállítsa valamelyik fehérje működését, addig mi azon dolgozunk, hogy a célfehérjék jól működjenek a betegség körülményei között is.

Jelenleg hol tartanak?

– Olyan eredeti gyógyszerjelölt vegyületeket fejlesztettünk ki, melyek a DJ-1 és a tau-fehérjét célozzák meg, amelyeknek állatkísérletekben gyógyító hatásuk van Parkinson- és Alzheimer-beteg modellekben. Célunk, hogy ezeket egészen a klinikai próbákig fejlesszük. Fontos kiemelnem, hogy nem csupán arra törekszünk, hogy a vegyületeink még hatásosabbak legyenek, hanem arra is, hogy megértsük a működésük biokémiai és biológiai mechanizmusát is.

A Cantabio gyógyszerjelölt chaperon molekulái a DJ-1 fehérjéhez kötnek oly módon, hogy közben támogatják és megtartják a DJ-1 szerkezetét és funkcióját, és ezáltal csökkentik az oxidatív stressz okozta szétesésre való érzékenységét.

A betegek számára várhatóan mikor lesznek elérhetőek az új fejlesztéseken alapuló gyógyszerek?

– Úgy gondoljuk, hogy három éven belül az egyik DJ-1 célzó gyógyszerjelöltünk kész lehet a klinikai kipróbálásra. Komoly kihívást jelent az is, hogy komplex betegségről van szó, amelyet valószínűleg csak többféle terápiás mechanizmussal működő gyógyszer együttes alkalmazásával lehet majd kezelni.

Az Alzheimer- és a Parkinson-kór az átlagéletkor növekedésével egyre súlyosabb probléma lesz, komoly szociális és gazdasági következményekkel.

– A fejlett nyugati világban az egyik legköltségesebb betegségnek számítanak e betegségek és a kezelésük. Az egyes országok ugyan támogatják az ezzel kapcsolatos kutatásokat, de a teljes finanszírozást már nem tudják megoldani, miközben így is óriási összegeket fordítanak az Alzheimer- és a Parkinson-kór kutatására, azonban jóval többre lenne szükség, ha a közeljövőben eredményeket akarunk elérni. Egyre több a beteg, ezért az egyetlen megoldásnak azt látom, ha maguk az érintettek ismerik fel, hogy tenniük kell valamit.

Az emberek fektessenek be az Alzheimer- és a Parkinson-kórral kapcsolatos kutatásokba?

– Ez az egyetlen lehetőség, amit annak érdekében tehetünk, hogy legyen gyógyszer, mire megöregszünk. Minél több emberrel szeretnénk tudatni, hogy ezen a betegségen dolgozunk, olyan gyógyszerszerű vegyületeket fejlesztünk, amelyeknek esélyük lesz, hogy működjenek. Nagyon fontosnak tartjuk, hogy eljusson ez a hír azokhoz, akik valamilyen formában érintettek, vagy saját maguk, vagy a családtagjuk. Előrelendíthetnék a gyógyszerfejlesztéseket azzal, hogy anyagilag is hozzájárulnak a kutatók támogatásához.

Ezt hogyan tehetik meg?

– A mi esetünkben egyszerűen részvényeket vásárolhatnak, mivel cégünk részvényeinek egy része az Egyesült Államokban az OTC tőzsdén van. Több ezer kisbefektetőnk van, akik pár tízezer forintot fektettek a cégünkbe. Ötvenmillió beteg egyetlen célja csakis az lehet, hogy minél több szervezet foglalkozzon a gyógyszerek fejlesztésével. Véleményem szerint egy Alzheimer-kóros betegnek kis biotechnológiai cégekbe lenne érdemes befektetnie, ahol biztos lehet abban, hogy a befektetésének a legnagyobb hányadát kutatásra és fejlesztésre fordítják. Jó ötletnek tartom, hogy akár profitra is szert tehetünk, miközben támogatjuk a saját vagy egy családtagunk betegségének a gyógyíthatóságát. Ez közvetetten százötvenmillió embert is érinthet a világon. Rendszeresen találkozunk betegekkel, leülünk velük beszélgetni, megismerjük a problémáikat, és közben átérezzük, milyen fontos is az az ügy, amin dolgozunk. Ezért az egyik célunk, hogy a betegeknek reményt adjunk azzal, hogy megtudják: létezünk.•