Gyógyszerfelfedezés és fejlesztés az Avidin Kft.-ben
Pályázataink célja többirányú: új szolgáltatások kiépítése, például gyógyszerek metabolizmusát követő technológiák (GOP-1.1.1-11-2012-0454); új prototípusok kidolgozása, például a jelenleg benyújtott projekttervünk, amely háromdimenziós tumormodellek létrehozására és felhasználására irányul; és nem utolsósorban a gyógyszerhatóanyagok felfedezésével és fejlesztésével kapcsolatos projektek. Ez utóbbi az Avidin Kft. fő tevékenysége, és hosszú távú stratégiánk központi eleme.
Egyik legsikeresebb projektünk jelenleg humán kipróbálás küszöbén áll. Cégünk hét éve kezdett el olyan kismolekulák szűrésébe, melyek sejtvédő tulajdonságúak. A pozitív molekulákat kémiailag optimalizáltuk, melyek közül az egyik – szív- és érrendszeri megbetegedések indikációban – preklinikai fejlesztésbe került. Bár az állatkísérleti eredmények biztatóak voltak, sajnos, nem hoztak átütő sikert. Az optimalizációt folytatva, néhány év múlva azonban már olyan molekulákat sikerült elkészítenünk, amelyek az oxidatív stressz és toxikus amiloid-béta peptidek által kiváltott idegsejtek pusztulását gátolták. Mi több, különböző, Alzheimer-kórt modellező egérkísérletekben igazoltuk, hogy a legaktívabb anyag már száz mikrogrammos dózisban az állatok rövid távú memóriáját normális szintre hozta. A preklinikai vizsgálatok után jelenleg a humán I. fázisú klinikai vizsgálat engedélyezése folyik. Cégünk a kémiai fejlesztések mellett a biológiai tesztelésekben is részt vett. A projektet a magyar kormány is támogatja, a KMR_12-1-12012-0072 számú pályázat keretében.
Több mint egy éve fogtunk hozzá egy gyógyszerfejlesztéshez, melynek során olyan szabadalmaztatható kismolekulákat szintetizálunk, melyek közül terveink szerint akár már egy éven belül preklinikai jelölteket választhatunk. A fejlesztés a COPD (krónikus elzáródásos tüdőbetegség vagy obstruktív – légzési nehezítettséggel járó – bronchitis-emfizéma), a rákot nem számítva az egyik legsúlyosabb és ma még gyógyíthatatlan tüdőbetegség kezelésében hatásos molekula létrehozására irányul. A fejlesztés egy olyan receptor specifikus gátlásán alapszik, ami szabadalmi és tudományos irodalmi információk alapján jelentősen eltér a jelenleg kutatott gyógyszercélpontoktól.
A véletlenen is múlott, hogy cégünk egy másik, szintén gyógyíthatatlan tüdőbetegséggel, a cisztikus fibrózissal is elkezdett foglalkozni.
A gyógyszerkémiai potenciálunk és preklinikai toxikológiai tapasztalatunk miatt egy európai konzorciumba hívták meg cégünket, mely tavaly nyújtotta be pályázatát az Európai Unió Horizon 2020 programjába. Több mint négyszáz pályázatból a második fordulóban három másik pályázattal együtt a miénk is maximális pontot kapott, így támogatást nyert (TAT-CF, támogatási szerződés száma: 667079). Tudomásunk szerint a régióból egyedül nekünk sikerült ebben a felhívásban nyernünk.
A projekt idén januárban kezdődött. Célja a cisztikus fibrózis, egy öröklődő, ritka betegség egy merőben új terápiás megoldásának kidolgozása, illetve alapjainak megteremtése. Amíg a gyógyszergyárak olyan molekulákon dolgoznak, amelyek a cisztikus fibrózisban károsodott transzporter fehérje érését, stabilitását vagy funkcióját kívánják helyreállítani, addig a konzorcium olyan hatóanyagot kíván létrehozni, amely önmaga képes anionok transzportjára. Más szavakkal: a káros fehérjét helyettesítve a kismolekula végezné el a klorid- és/vagy a bikarbonátionoknak a sejtbe juttatását. A kutatás fázisáról és a konzorcium eredményeiről folyamatosan beszámolunk a cégünk által koordinált honlapon (www.tat-cf.eu).
A mi szintünkön óriásinak számító molekulakönyvtárunk (több mint 80 ezer vegyület), speciális szűrési módszereink (jelölésmentes sejtanalizáló és molekula-kölcsönhatáson alapuló eljárások) eltörpülnek ugyan a nagy cégek kapacitása és lehetőségei mellett, ezért egyedi megközelítéseket találunk ki, amelyek innovatív hatóanyagok felfedezését eredményezhetik. Tisztában vagyunk azzal, hogy a nagy gyógyszercégekkel nem tudunk versenyezni, ezért például a közismert, vagy a nagy gyógyszercégek által preferált gyógyszercélpontokon nem dolgozunk.•